Enfermedades›Distrofia muscular de Duchenne
Distrofia muscular de Duchenne
87 ensayos clínicos de 16 empresas biomédicas del NASDAQ; 28 en marcha y 19 en fase 3.
Quién investiga esto
| Empresa | Ensayos | Lo más avanzado en marcha | Caja |
|---|---|---|---|
| SRPT Sarepta Therapeutics | 27 (7 en marcha) | Fase 4 | genera caja |
| SLDB Solid Biosciences | 4 (3 en marcha) | Fase 3 | — |
| DYN Dyne Therapeutics | 2 (2 en marcha) | Fase 3 | — |
| RGNX Regenxbio | 3 (3 en marcha) | Fase 2/3 | — |
| TRDA Entrada Therapeutics | 3 (3 en marcha) | Fase 2 | aguanta 3,0 trimestres |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | 9 (2 en marcha) | Fase 2 | genera caja |
| WVE Wave Life Sciences | 4 (2 en marcha) | Fase 2 | — |
| MSLE Satellos Bioscience | 3 (2 en marcha) | Fase 2 | aguanta 5,3 trimestres |
| EWTX Edgewise Therapeutics | 2 (2 en marcha) | Fase 2 | aguanta 1,9 trimestres |
| KROS Keros Therapeutics | 1 (1 en marcha) | Fase 2 | — |
| INSM Insmed | 1 (1 en marcha) | Fase 1 | aguanta 5,9 trimestres |
| PTCT PTC Therapeutics | 18 | nada en marcha | aguanta 40,9 trimestres |
| KYNB Kyntra BIO | 3 | nada en marcha | aguanta 9,6 trimestres |
| SMMT Summit Therapeutics | 3 | nada en marcha | — |
| PCSA Processa Pharmaceuticals | 2 | nada en marcha | — |
| PEPG PepGen | 2 | nada en marcha | aguanta 6,3 trimestres |
«Caja»: los trimestres que aguanta con lo que gasta, del último 10-Q o 10-K; «genera caja» si su actividad ya da dinero. Cada empresa enlaza a su ficha.
Los ensayos
Fase: todas · 1 · 2 · 3 · 4 | Estado: todos · en marcha
| Empresa | Ensayo | Fase | Estado |
|---|---|---|---|
| WVE Wave Life Sciences | WVE-N531 | Fase 1/2 | Reclutando pacientes |
| RGNX Regenxbio | AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD | no aplica | En marcha, sin reclutar |
| RGNX Regenxbio | RGX-202 | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar |
| SLDB Solid Biosciences | SGT-001 · IGNITE DMD | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Eteplirsen · MIS51ON | Fase 3 | En marcha, sin reclutar |
| EWTX Edgewise Therapeutics | Sevasemten Dose 1 | Fase 2 | En marcha, sin reclutar |
| EWTX Edgewise Therapeutics | Sevasemten Dose 1 · FOX | Fase 2 | En marcha, sin reclutar |
| MSLE Satellos Bioscience | SAT-3247 · BASECAMP | Fase 2 | En marcha, sin reclutar |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | BMN 351 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar |
| SLDB Solid Biosciences | SGT-003 | Fase 1/2 | Reclutando pacientes |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec · ENVISION | Fase 3 | En marcha, sin reclutar |
| SRPT Sarepta Therapeutics | ELEVIDYS · ENHANCE | Fase 4 | Aún sin reclutar |
| MSLE Satellos Bioscience | SAT-3247 | Fase 2 | Reclutando por invitación |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec · ENDEAVOR | Fase 1 | Reclutando pacientes |
| INSM Insmed | INS1201 · ASCEND | Fase 1 | En marcha, sin reclutar |
| KROS Keros Therapeutics | KER-065 | Fase 2 | Reclutando pacientes |
| SLDB Solid Biosciences | SGT-003 | Fase 3 | Reclutando pacientes |
| WVE Wave Life Sciences | WVE-N531 | Fase 2 | Reclutando por invitación |
| TRDA Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 · ELEVATE-45 | Fase 1/2 | Reclutando pacientes |
| TRDA Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 · ELEVATE-44 | Fase 1/2 | Reclutando pacientes |
| RGNX Regenxbio | Long Term Follow-up for RGX-202 | no aplica | Reclutando por invitación |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Delandistrogene Moxeparvovec · ENDURE | no aplica | Reclutando por invitación |
| DYN Dyne Therapeutics | Zeleciment Rostudirsen · FORZETTO | Fase 3 | Reclutando pacientes |
| DYN Dyne Therapeutics | DYNE-251 · DELIVER | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | BMN 351 | Fase 2 | Reclutando por invitación |
| TRDA Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 · ELEVATE-LTE | Fase 2 | Aún sin reclutar |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec · EXPEDITION | Fase 3 | Reclutando por invitación |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Eteplirsen · EVOLVE | no aplica | Reclutando por invitación |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 3 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec | Fase 1 | Interrumpido |
| PEPG PepGen | PGN-EDO51 · CONNECT1-EDO51 | Fase 2 | Interrumpido |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec · HORIZON | Fase 1 | Interrumpido |
| PEPG PepGen | IV infusion · CONNECT2-EDO51 | Fase 2 | Retirado antes de empezar |
| MSLE Satellos Bioscience | SAT-3247 | Fase 1 temprana | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD) | no aplica | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | SRP-4045 · ESSENCE | Fase 3 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Vesleteplirsen · MOMENTUM | Fase 2 | Interrumpido |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec · EMBARK | Fase 3 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Casimersen | Fase 3 | Interrumpido |
| KYNB Kyntra BIO | Pamrevlumab · LELANTOS-2 | Fase 3 | Interrumpido |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec | Fase 1/2 | Completado |
| SLDB Solid Biosciences | Wearable Device | no aplica | Completado |
| KYNB Kyntra BIO | Pamrevlumab · LELANTOS-1 | Fase 3 | Interrumpido |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Eteplirsen | Fase 2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 3 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | SRP-5051 | Fase 1/2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Deflazacort · PTCEMF | Fase 3 | Retirado antes de empezar |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Eteplirsen | Fase 2 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | delandistrogene moxeparvovec | Fase 1/2 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Completado |
| KYNB Kyntra BIO | Pamrevlumab · MISSION | Fase 2 | Interrumpido |
| WVE Wave Life Sciences | WVE-210201 · DYSTANCE 51 | Fase 2/3 | Interrumpido |
| SRPT Sarepta Therapeutics | SRP-5051 | Fase 1 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | eteplirsen · PROMOVI | Fase 3 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | SRP-4053 | Fase 1/2 | Completado |
| WVE Wave Life Sciences | WVE-210201 | Fase 1 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | eteplirsen | Fase 2 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | SRP-4045 | Fase 1 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 3 | Interrumpido |
| SMMT Summit Therapeutics | Ezutromid | Fase 2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 3 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Deflazacort | Fase 1 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | Eteplirsen | Fase 2 | Completado |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | A Prospective Natural History Study of Progression of Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy. | no aplica | Interrumpido |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | BMN 044 IV 6 mg | Fase 2 | Interrumpido |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | PRO045 | Fase 1/2 | Interrumpido |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | Regimen Selection Phase Group 2 | Fase 1/2 | Interrumpido |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | PRO044 SC 6 mg | Fase 2 | Interrumpido |
| PCSA Processa Pharmaceuticals | HT-100 | Fase 2 | Interrumpido |
| SRPT Sarepta Therapeutics | AVI-4658 | Fase 2 | Completado |
| PCSA Processa Pharmaceuticals | HT-100 | Fase 1/2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Deflazacort | Fase 1 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren · ACT DMD | Fase 3 | Completado |
| SMMT Summit Therapeutics | SMT C1100 | Fase 1 | Completado |
| SMMT Summit Therapeutics | SMT C1100 | Fase 1 | Completado |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | PRO044 SC | Fase 1/2 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | AVI-4658 | Fase 2 | Completado |
| SRPT Sarepta Therapeutics | AVI-4658 for Injection | Fase 1/2 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Interrumpido |
| PTCT PTC Therapeutics | Ataluren | Fase 2 | Completado |
| PTCT PTC Therapeutics | PTC124 | Fase 2 | Completado |
| BMRN Biomarin Pharmaceutical | Drisapersen | no aplica | Ya no disponible |
| PTCT PTC Therapeutics | Deflazacort | no aplica | Aprobado para comercializar |
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