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delandistrogene moxeparvovec · ENVISION
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Non-Ambulatory and Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 148
- Centros
- 46
- Fin del objetivo primario
- may 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en may 2023.
Qué mide
Part 1: Change From Baseline in the Total Score of Performance of Upper Limb (PUL) (Version 2.0) at Week 72 (del registro, en inglés) (inicio y semana 72)
Qué se prueba
El ensayo evalua la seguridad y eficacia de la terapia genica delandistrogene moxeparvovec en varones ambulatorios y no ambulatorios con DMD.
Lo que dice el documentoThe study will evaluate the safety and efficacy of delandistrogene moxeparvovec gene transfer therapy in non-ambulatory and ambulatory males with DMD.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe study will evaluate the safety and efficacy of delandistrogene moxeparvovec gene transfer therapy in non-ambulatory and ambulatory males with DMD. This is a randomized, double-blind, placebo-controlled 2-part study. Participants will be in the study for approximately 128 weeks. All participants will have the opportunity to receive intravenous (IV) delandistrogene moxeparvovec in either Part 1 or Part 2.
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05881408), actualizada en may 2026.