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PTC124
Safety and Efficacy Study of PTC124 in Duchenne Muscular Dystrophy
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 38
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- may 2007
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2005.
Qué mide
Dystrophin expression as assessed by immunofluorescence evaluation of tissue obtained by biopsy of the extensor digitorum brevis (EDB) muscle of the foot or tibialis anterior (TA) muscle of the leg (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroIn some patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), the disease is caused by a nonsense mutation (premature stop codon) in the gene that makes the dystrophin protein. PTC124 has been shown to partially restore dystrophin production in animals with DMD due to a nonsense mutation. The main purpose of this study is to understand whether PTC124 can safely increase functional dystrophin protein in the muscles of patients with DMD due to a nonsense mutation.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00264888), actualizada en ene 2009.