Calendario›PTCT›Sepiapterin · EPIPHENY
Sepiapterin · EPIPHENY
A Study of Sepiapterin in Participants With Phenylketonuria (PKU)
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Fenilcetonuria.
Más ensayos de: Fenilcetonuria.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 56
- Centros
- 10
- Fin del objetivo primario
- feb 2031
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en mar 2024.
Qué mide
Cambio medio desde el valor basal en la puntuacion del Cociente de Inteligencia Total (FSIQ) de la Escala de Inteligencia de Wechsler para Preescolar y Primaria - Cuarta Edicion (WPPSI-IV) (inicio y año 2)
Qué se prueba
Se evalua el efecto a largo plazo de sepiapterin sobre el funcionamiento neurocognitivo en ninos con PKU cuando el tratamiento se inicia en la primera infancia.
Lo que dice el documentothe long-term efficacy of sepiapterin on preserving neurocognitive functioning in children with PKU when treatment is initiated in early childhood.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe main purpose of this trial is to evaluate the long-term efficacy of sepiapterin on preserving neurocognitive functioning in children with PKU when treatment is initiated in early childhood.
Más ensayos de PTCT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Eladocagene Exuparvovec | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | may 2023 (real) |
| PTC844 | Fase 2 | Aún sin reclutar | sep 2027 (prevista) |
| Vatiquinone | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | dic 2027 (prevista) |
| Vatiquinone · PROVE-FA | Fase 3 | Aún sin reclutar | mar 2029 (prevista) |
| PTC923 | Fase 3 | Completado | jul 2026 (real) |
| Ataluren | Fase 3 | Completado | feb 2026 (real) |
Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06302348), actualizada en ago 2026.