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Vatiquinone
A Study to Assess the Safety and Efficacy of Vatiquinone in Participants With Friedreich Ataxia
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Ataxia de Friedreich.
Más ensayos de: Ataxia de Friedreich.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 130
- Centros
- 14
- Fin del objetivo primario
- dic 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2022.
Qué mide
Numero de participantes con acontecimientos adversos (AE) (Baseline up to 3 years) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se estudia la seguridad a largo plazo de vatiquinone en participantes con ataxia de Friedreich previamente expuestos a este farmaco.
Lo que dice el documentoassess the long-term safety of vatiquinone in participants with Friedreich ataxia (FA) previously exposed to vatiquinone.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to assess the long-term safety of vatiquinone in participants with Friedreich ataxia (FA) previously exposed to vatiquinone.
Más ensayos de PTCT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Eladocagene Exuparvovec | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | may 2023 (real) |
| PTC844 | Fase 2 | Aún sin reclutar | sep 2027 (prevista) |
| Vatiquinone · PROVE-FA | Fase 3 | Aún sin reclutar | mar 2029 (prevista) |
| Sepiapterin · EPIPHENY | Fase 3 | Reclutando pacientes | feb 2031 (prevista) |
| PTC923 | Fase 3 | Completado | jul 2026 (real) |
| Ataluren | Fase 3 | Completado | feb 2026 (real) |
Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05515536), actualizada en oct 2025.