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Ataluren
Long-Term Outcomes of Ataluren in Duchenne Muscular Dystrophy
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de Duchenne · Distrofias musculares · Trastornos musculares atroficos · Enfermedades musculares · Enfermedad musculoesqueletica · Enfermedades neuromusculares · Enfermedades del sistema nervioso · Enfermedades geneticas ligadas al cromosoma X · Enfermedades geneticas congenitas.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne · Distrofias musculares · Enfermedades neuromusculares · Enfermedades del sistema nervioso.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 360
- Centros
- 64
- Fin del objetivo primario
- mar 2022
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en jul 2017.
Qué mide
Periodo DB: cambio desde el valor inicial en distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) en la semana 72 - poblacion modificada por intencion de tratar (mITT) (inicio y semana 72)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is a long-term study of ataluren in participants with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy.
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Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03179631), actualizada en feb 2026.