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Viernes 2 oct 2026Enfermedades

Enfermedades›Distrofia muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne

87 ensayos clínicos de 16 empresas biomédicas del NASDAQ; 28 en marcha y 19 en fase 3.

Quién investiga esto

EmpresaEnsayosLo más avanzado en marchaCaja
SRPT Sarepta Therapeutics27 (7 en marcha)Fase 4genera caja
SLDB Solid Biosciences4 (3 en marcha)Fase 3—
DYN Dyne Therapeutics2 (2 en marcha)Fase 3—
RGNX Regenxbio3 (3 en marcha)Fase 2/3—
TRDA Entrada Therapeutics3 (3 en marcha)Fase 2aguanta 3,0 trimestres
BMRN Biomarin Pharmaceutical9 (2 en marcha)Fase 2genera caja
WVE Wave Life Sciences4 (2 en marcha)Fase 2—
MSLE Satellos Bioscience3 (2 en marcha)Fase 2aguanta 5,3 trimestres
EWTX Edgewise Therapeutics2 (2 en marcha)Fase 2aguanta 1,9 trimestres
KROS Keros Therapeutics1 (1 en marcha)Fase 2—
INSM Insmed1 (1 en marcha)Fase 1aguanta 5,9 trimestres
PTCT PTC Therapeutics18nada en marchaaguanta 40,9 trimestres
KYNB Kyntra BIO3nada en marchaaguanta 9,6 trimestres
SMMT Summit Therapeutics3nada en marcha—
PCSA Processa Pharmaceuticals2nada en marcha—
PEPG PepGen2nada en marchaaguanta 6,3 trimestres

«Caja»: los trimestres que aguanta con lo que gasta, del último 10-Q o 10-K; «genera caja» si su actividad ya da dinero. Cada empresa enlaza a su ficha.

Los ensayos

Fase: todas · 1 · 2 · 3 · 4 | Estado: todos · en marcha

48 de 87 ensayos con este filtro.

EmpresaEnsayoFaseEstado
WVE Wave Life SciencesWVE-N531Fase 1/2Reclutando pacientes
RGNX RegenxbioRGX-202Fase 2/3En marcha, sin reclutar
SLDB Solid BiosciencesSGT-001 · IGNITE DMDFase 1/2En marcha, sin reclutar
EWTX Edgewise TherapeuticsSevasemten Dose 1Fase 2En marcha, sin reclutar
EWTX Edgewise TherapeuticsSevasemten Dose 1 · FOXFase 2En marcha, sin reclutar
MSLE Satellos BioscienceSAT-3247 · BASECAMPFase 2En marcha, sin reclutar
BMRN Biomarin PharmaceuticalBMN 351Fase 1/2En marcha, sin reclutar
SLDB Solid BiosciencesSGT-003Fase 1/2Reclutando pacientes
MSLE Satellos BioscienceSAT-3247Fase 2Reclutando por invitación
KROS Keros TherapeuticsKER-065Fase 2Reclutando pacientes
WVE Wave Life SciencesWVE-N531Fase 2Reclutando por invitación
TRDA Entrada TherapeuticsENTR-601-45 · ELEVATE-45Fase 1/2Reclutando pacientes
TRDA Entrada TherapeuticsENTR-601-44 · ELEVATE-44Fase 1/2Reclutando pacientes
DYN Dyne TherapeuticsDYNE-251 · DELIVERFase 1/2En marcha, sin reclutar
BMRN Biomarin PharmaceuticalBMN 351Fase 2Reclutando por invitación
TRDA Entrada TherapeuticsENTR-601-44 · ELEVATE-LTEFase 2Aún sin reclutar
PEPG PepGenPGN-EDO51 · CONNECT1-EDO51Fase 2Interrumpido
PEPG PepGenIV infusion · CONNECT2-EDO51Fase 2Retirado antes de empezar
SRPT Sarepta TherapeuticsVesleteplirsen · MOMENTUMFase 2Interrumpido
SRPT Sarepta Therapeuticsdelandistrogene moxeparvovecFase 1/2Completado
SRPT Sarepta TherapeuticsEteplirsenFase 2Interrumpido
SRPT Sarepta TherapeuticsSRP-5051Fase 1/2Interrumpido
SRPT Sarepta TherapeuticsEteplirsenFase 2Completado
SRPT Sarepta Therapeuticsdelandistrogene moxeparvovecFase 1/2Completado
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Completado
KYNB Kyntra BIOPamrevlumab · MISSIONFase 2Interrumpido
WVE Wave Life SciencesWVE-210201 · DYSTANCE 51Fase 2/3Interrumpido
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Completado
SRPT Sarepta TherapeuticsSRP-4053Fase 1/2Completado
SRPT Sarepta TherapeuticseteplirsenFase 2Completado
SMMT Summit TherapeuticsEzutromidFase 2Interrumpido
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Completado
SRPT Sarepta TherapeuticsEteplirsenFase 2Completado
BMRN Biomarin PharmaceuticalBMN 044 IV 6 mgFase 2Interrumpido
BMRN Biomarin PharmaceuticalPRO045Fase 1/2Interrumpido
BMRN Biomarin PharmaceuticalRegimen Selection Phase Group 2Fase 1/2Interrumpido
BMRN Biomarin PharmaceuticalPRO044 SC 6 mgFase 2Interrumpido
PCSA Processa PharmaceuticalsHT-100Fase 2Interrumpido
SRPT Sarepta TherapeuticsAVI-4658Fase 2Completado
PCSA Processa PharmaceuticalsHT-100Fase 1/2Interrumpido
BMRN Biomarin PharmaceuticalPRO044 SCFase 1/2Completado
SRPT Sarepta TherapeuticsAVI-4658Fase 2Completado
SRPT Sarepta TherapeuticsAVI-4658 for InjectionFase 1/2Completado
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Interrumpido
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Interrumpido
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Interrumpido
PTCT PTC TherapeuticsAtalurenFase 2Completado
PTCT PTC TherapeuticsPTC124Fase 2Completado

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Datos del registro público de ClinicalTrials.gov; el nombre de la enfermedad, de nuestro vocabulario en castellano. Todas las enfermedades.