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eteplirsen

Safety Study of Eteplirsen to Treat Early Stage Duchenne Muscular Dystrophy

Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.

Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.

Fase
Fase 2
Estado
Completado
Participantes
33
previstos
Centros
13
Fin del objetivo primario
dic 2018
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en jun 2015.

Qué mide

Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, and TEAEs Leading to Discontinuation (Baseline up to 100 weeks) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label study to assess the safety, tolerability, efficacy and pharmacokinetics of eteplirsen in patients with early stage Duchenne muscular dystrophy (DMD) who are amenable to exon 51 skipping.

Más ensayos de SRPT

EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
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SRP-1005Fase 1Reclutando pacientesnov 2027 (prevista)

Todos los de SRPT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02420379), actualizada en dic 2020.