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SGT-001 · IGNITE DMD
Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children With DMD
Ensayo de Solid Biosciences Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 12
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- oct 2026
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2017.
Qué mide
Number of Participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) (del registro, en inglés) (hasta 5 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate the safety and tolerability of SGT-001 in adolescents and children with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will receive a single intravenous (IV) infusion of SGT-001 and will be followed for approximately 5 years. The protocol was amended to drop the control arm after 4 participants were dosed.
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| Wearable Device | no aplica | Completado | abr 2023 (real) |
Todos los de SLDB, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03368742), actualizada en ago 2026.