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SGT-212 · FALCON
A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia
Ensayo de Solid Biosciences Inc. en Friedreich's Ataxia (FA) (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 10
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- mar 2028
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en oct 2025.
Qué mide
Incidence and Severity of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) (del registro, en inglés) (mes 12)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a phase 1b, first in-human, open-label, dose-finding study investigating the safety and tolerability of SGT-212 in participants with Friedreich's ataxia (FA). It will be delivered via dual intradentate nucleus (IDN) and intravenous (IV) administration to participants with FA. All participants will receive SGT-212 and will be enrolled in the study for approximately 5 years.
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Todos los de SLDB, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07180355), actualizada en sep 2026.