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DYNE-251 · DELIVER
Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-251 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping
Ensayo de Dyne Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…Zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, also known as DYNE-251) in DMD Positive topline results from Registrational Expansion Cohort (REC) of DELIVER trial • In December 2025, Dyne reported that the REC (n=32) met its primary endpoint, demonstrating a statistically significant change from baseline in muscle content-adjusted 1 dystrophin expression to 5.46% of normal at six months (p<0.0001), a 7-fold change from baseline. • Improvement…
En un 8-K del 2 mar 2026, en una frase que nombra «DELIVER». El documento en la SEC.
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…htm EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) met primary endpoint, demonstrating statistically significant increase in dystrophin to 5.46% at 6 months (muscle content-adjusted; p<0.0001), replicating the same 7-fold change from baseline previously observed at the registrational…
En un 8-K del 8 dic 2025, en una frase que nombra «DELIVER». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 86
- Centros
- 30
- Fin del objetivo primario
- sep 2031
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en ago 2022.
Qué mide
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) (Through study completion, up to Week 337) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se prueba DYNE-251 por via intravenosa en pacientes con distrofia muscular de Duchenne cuyas mutaciones son susceptibles de exon 51 skipping, midiendo seguridad, tolerabilidad y niveles de distrofina.
Lo que dice el documentoevaluate the safety, tolerability, and dystrophin protein levels in muscle tissue following multiple intravenous (IV) doses of DYNE-251 in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and dystrophin protein levels in muscle tissue following multiple intravenous (IV) doses of DYNE-251 in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping. The study consists of 3 periods: a multiple-ascending dose (MAD) / placebo-controlled period (24 weeks), an open-label period (24 weeks) and a long-term extension (LTE) period (288 weeks).
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Todos los de DYN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05524883), actualizada en ago 2026.