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Deflazacort · PTCEMF

A Study of Deflazacort (Emflaza®) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de Duchenne.

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Fase

Fase 3

Estado

Retirado antes de empezar

Fin del objetivo primario

jul 2021

estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en oct 2018.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study is no longer necessary given the safety and efficacy of emflaza in this age range has already been established after review of already available data.».

Qué mide

Período 1 y 2: Número de participantes con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) (52 semanas)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to evaluate the safety of a 0.9 milligrams per kilogram (mg/kg) and 0.45 mg/kg daily dose of deflazacort with a comparable natural history control group after 52 weeks of treatment in males with DMD aged greater than or equal to (\>=) 2 to lesser than (\<) 5 years. The study will comprise of 2 periods (Period 1: 52-week safety and pharmacokinetics \[PK\], and Period 2: 52-week extension). Participants will be randomized in a 1:1 ratio to one of 2 treatment arms: 0.9 mg/kg deflazacort, and 0.45 mg/kg of deflazacort. A historic control group (which should match the study population as closely as possible) will be used as a comparator to characterize the safety and tolerability of deflazacort.

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Todos los de PTCT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03642145), actualizada en jun 2019.