Ataluren

An Extension Study of Ataluren (PTC124) in Participants With Nonsense Mutation Dystrophinopathy

Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de Duchenne · Distrofias musculares · Trastornos musculares atróficos · Enfermedades musculares · Enfermedades musculoesqueléticas · Enfermedades neuromusculares · Enfermedades del sistema nervioso · Enfermedades genéticas ligadas al cromosoma X · Enfermedades genéticas congénitas.

Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne · Distrofias musculares · Enfermedades neuromusculares · Enfermedades del sistema nervioso.

Fase: Fase 3
Estado: Interrumpido
Participantes: 219
Centros: 58
Fin del objetivo primario: jun 2018

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en mar 2014.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Sponsor decision due to commercial availability of ataluren.».

Qué mide

Número de participantes con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) (Baseline (Day 1) up to 6 weeks post-treatment (Week 150)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to obtain long term safety data of ataluren in male participants with nonsense mutation dystrophinopathy (who participated and completed a previous Phase 3 study of ataluren \[PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}\]) to augment the overall safety database. Screening and baseline procedures are structured to avoid a gap in treatment between the double-blind study (PTC124-GD-020-DMD) and this extension study. This study may be further extended by amendment until either ataluren becomes commercially available or the clinical development of ataluren in duchenne muscular dystrophy (DMD) is discontinued.

Más ensayos de PTCT

Ensayo	Fase	Estado	Lectura de resultados
Eladocagene Exuparvovec	Fase 2	En marcha, sin reclutar	may 2023 (real)
PTC844	Fase 2	Aún sin reclutar	sep 2027 (prevista)
Vatiquinone	Fase 3	En marcha, sin reclutar	dic 2027 (prevista)
Vatiquinone · PROVE-FA	Fase 3	Aún sin reclutar	mar 2029 (prevista)
Sepiapterin · EPIPHENY	Fase 3	Reclutando pacientes	feb 2031 (prevista)
PTC923	Fase 3	Completado	jul 2026 (real)

Todos los de PTCT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02090959), actualizada en ago 2020.