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SRP-5051
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of a Single Dose of SRP-5051 (Vesleteplirsen) in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Completado
- Participantes
- 15
- Centros
- 8
- Fin del objetivo primario
- ago 2019
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en feb 2018.
Qué mide
Number of Participants with Adverse Events (AEs) (From signing of informed consent to 12 weeks after the last infusion of SRP-5051 (Up to 14 weeks)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of 5 escalating doses of SRP-5051 (vesleteplirsen) administered as a single dose to patients with DMD amenable to exon 51 skipping treatment.
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03375255), actualizada en jun 2022.