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SRP-4045 · ESSENCE

Study of SRP-4045 (Casimersen) and SRP-4053 (Golodirsen) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.

Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.

Lo que ha anunciado la empresa

La empresa anunció que NO alcanzó su objetivo principal…fulfill the primary postmarketing requirement. Additionally, results from ESSENCE will be shared at future medical meetings, and publication will be pursued in a medical journal. “While the ESSENCE study did not meet statistical significance on its primary endpoint, we believe the results demonstrated a clear treatment effect, showing clinically meaningful functional outcomes for people with Duchenne who have mutations amenable to skipping exons 45 or 53. These…

En un 8-K del 3 nov 2025, en una frase que nombra «ESSENCE». El documento en la SEC.

Fase

Fase 3

Estado

Completado

Participantes

228

previstos

Centros

76

Fin del objetivo primario

nov 2024

fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en sep 2016.

Qué mide

Change From Baseline in the 4-Step Ascend Velocity at Week 96 (del registro, en inglés) (inicio y semana 96)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe main objective of this study is to evaluate the efficacy of SRP-4045 (casimersen) and SRP-4053 (golodirsen) compared to placebo in participants with DMD with out-of-frame deletion mutations amenable to skipping exon 45 and exon 53, respectively.

Más ensayos de SRPT

Todos los de SRPT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02500381), actualizada en nov 2025.