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delandistrogene moxeparvovec

A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Imlifidase Infusion in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Determined to Have Pre-existing Antibodies to Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype (rAAVrh74)

Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.

Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.

Fase

Fase 1

Estado

Interrumpido

Participantes

5

previstos

Centros

1

Fin del objetivo primario

oct 2025

fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2024.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study is being terminated due to a business decision.».

Qué mide

Change From Baseline in Quantity of Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin Protein Expression as Measured by Western Blot Adjusted by Muscle Content (del registro, en inglés) (inicio y semana 12)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Más ensayos de SRPT

Todos los de SRPT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06241950), actualizada en nov 2025.