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delandistrogene moxeparvovec · EMBARK
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofia muscular de Duchenne.
Más ensayos de: Distrofia muscular de Duchenne.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 126
- Centros
- 42
- Fin del objetivo primario
- oct 2023
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2021.
Qué mide
Part 1: Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score at Week 52 (Baseline, Week 52 (Part 1)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe study will evaluate the safety and efficacy of gene transfer therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study. The participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene transfer therapy at the beginning of the second year.
Más ensayos de SRPT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05096221), actualizada en jun 2025.