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Viernes 2 oct 2026SEC · NASDAQ biomédico

Calendario›RARE›Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) Disease Monitoring Program

Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) Disease Monitoring Program

Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Glycogen Storage Disease Type Ia (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
Reclutando pacientes
Participantes
140
previstos
Centros
19
Fin del objetivo primario
dic 2036
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en nov 2024.

Qué mide

Incidence and Severity of Serious Adverse Events (SAEs) Assessed as Related to DTX401 by the Investigator (del registro, en inglés) (10 años)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe main objective of this observational study is to evaluate the long-term safety and effectiveness of DTX401 for at least 10 years after DTX401 administration.

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TriheptanoinFase 3En marcha, sin reclutarago 2027 (prevista)
Adjuvant ImmunomodulatoryFase 3Reclutando por invitaciónago 2027 (prevista)

Todos los de RARE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06636383), actualizada en ago 2026.