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Triheptanoin

A Study to Determine the Effect of Triheptanoin Compared With Even-Chain MCT on MCEs in Pediatric Patients With LC-FAOD

Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Trastornos de la oxidacion de acidos grasos de cadena larga (LC-FAOD).

Fase
Fase 3
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
69
previstos
Centros
15
Fin del objetivo primario
ago 2027
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en feb 2023.

Qué mide

Tasa anualizada de eventos de eventos clinicos mayores (MCE) (hasta el año 4)

Qué se prueba

Se evaluan los efectos de la triheptanoina frente a triglicéridos de cadena media sobre la frecuencia de eventos clinicos mayores.

Lo que dice el documentoevaluate the effects of triheptanoin versus Medium-chain Triglycerides (MCT) on frequency of Major Clinical Events (MCEs).

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe main goal of this study is to evaluate the effects of triheptanoin versus Medium-chain Triglycerides (MCT) on frequency of Major Clinical Events (MCEs).

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Todos los de RARE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05933200), actualizada en sep 2026.