Calendario›RARE›DTX301
DTX301
Clinical Study of DTX301 AAV-Mediated Gene Transfer for Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Deficiencia de OTC.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 37
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- sep 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2022.
Qué mide
Amoniaco plasmatico medido mediante amoniaco de 24 horas (AUC0-24) (semana 36)
Qué se prueba
Se evalúa la eficacia de DTX301 en la mejora de la función de la ornitina transcarbamilasa (OTC), manteniendo niveles seguros de amoníaco en plasma.
Lo que dice el documentoevaluate the efficacy of DTX301 on the improvement of ornithine transcarbamylase (OTC) function by maintaining safe plasma ammonia levels.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective is to evaluate the efficacy of DTX301 on the improvement of ornithine transcarbamylase (OTC) function by maintaining safe plasma ammonia levels.
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| GTX-102 · Aspire | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jul 2026 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05345171), actualizada en sep 2026.