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GTX-102 · Aspire
Phase 3 Efficacy and Safety Study of GTX-102 in Pediatric Subjects With Angelman Syndrome (AS)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sindrome de Angelman.
Más ensayos de: Síndrome de Angelman.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 129
- Centros
- 28
- Fin del objetivo primario
- jul 2026
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en dic 2024.
Qué mide
Change from Baseline in Bayley-4 Cognitive Raw Score Without Caregiver Input at Day 338 (del registro, en inglés) (inicio y dia 338)
Qué se prueba
Se evalúa el efecto de GTX-102 en la función cognitiva de participantes con síndrome de Angelman de tipo deleción.
Lo que dice el documentoevaluate the effect of GTX-102 in cognitive function in participants with deletion-type Angelman Syndrome (AS).
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to evaluate the effect of GTX-102 in cognitive function in participants with deletion-type Angelman Syndrome (AS).
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
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| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
| DTX301 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | sep 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06617429), actualizada en ago 2026.