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Calendario›EDIT›A Long-Term Follow-Up Study of Participants With Sickle Cell Disease or Transfusion Dependent β-Thalassemia Who Received EDIT-301

A Long-Term Follow-Up Study of Participants With Sickle Cell Disease or Transfusion Dependent β-Thalassemia Who Received EDIT-301

Ensayo de Editas Medicine, Inc. en Sickle Cell Disease · Transfusion-dependent Beta-Thalassemia · Hemoglobinopathies (del registro, en inglés).

Más ensayos de: Anemia de células falciformes.

Fase
no aplica
Estado
Reclutando por invitación
Participantes
54
previstos
Centros
18
Fin del objetivo primario
ago 2040
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en jun 2024.

Qué mide

Adverse events of special interest (AESI) (up to 15 years post EDIT-301 infusion) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

El estudio evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de EDIT-301 en participantes con enfermedad de células falciformes grave o betatalasemia dependiente de transfusiones que ya lo recibieron.

Lo que dice el documentoevaluate the long-term safety and efficacy of EDIT-301 in participants with severe sickle cell disease (SCD) or transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) who have received EDIT-301.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of EDIT-301 in participants with severe sickle cell disease (SCD) or transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) who have received EDIT-301.

Más ensayos de EDIT

EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
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EDIT-301Fase 1/2En marcha, sin reclutarsep 2025 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
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Natural History Study of CEP290-Related Retinal Degenerationno aplicaCompletadomay 2022 (real)

Todos los de EDIT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06363760), actualizada en mar 2025.