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EDIT-301
EDIT-301 for Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT) in Participants With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)
Ensayo de Editas Medicine, Inc. en Transfusion Dependent Beta Thalassemia · Hemoglobinopathies · Thalassemia Major · Thalassemia Intermedia (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 9
- Centros
- 8
- Fin del objetivo primario
- sep 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2022.
Qué mide
Proportion of participants achieving engraftment defined as neutrophil engraftment (defined as demonstrating absolute neutrophil count (ANC) ≥ 0.5 x 10^9/L post EDIT-301 infusion for 3 consecutive measurements obtained on different days) (EDIT-301 infusion (Day 0) to 42 days post EDIT-301 infusion) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
El estudio evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de EDIT-301 en adultos con betatalasemia dependiente de transfusiones.
Lo que dice el documentoevaluate the safety, tolerability, and efficacy of treatment with EDIT-301 in adult participants with Transfusion Dependent beta Thalassemia
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of treatment with EDIT-301 in adult participants with Transfusion Dependent beta Thalassemia
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Todos los de EDIT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05444894), actualizada en mar 2025.