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EDIT-301
A Study Evaluating the Safety and Efficacy of EDIT-301 in Participants With Severe Sickle Cell Disease (RUBY)
Ensayo de Editas Medicine, Inc. en Sickle Cell Disease · Hemoglobinopathies (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Anemia de células falciformes.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 45
- Centros
- 24
- Fin del objetivo primario
- ago 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2021.
Qué mide
Proportion of subjects achieving complete resolution of severe vaso-occlusive events (VOEs) (from Month 6 through Month 18 post EDIT-301 infusion) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se prueba EDIT-301 en participantes adultos y adolescentes con enfermedad de celulas falciformes grave.
Lo que dice el documentoevaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with EDIT-301 in adult and adolescent participants with severe sickle cell disease (SCD).
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with EDIT-301 in adult and adolescent participants with severe sickle cell disease (SCD).
Más ensayos de EDIT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
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Todos los de EDIT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04853576), actualizada en ene 2025.