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EDIT-101

Single Ascending Dose Study in Participants With LCA10

Ensayo de Editas Medicine, Inc. en Leber Congenital Amaurosis 10 · Inherited Retinal Dystrophies · Eye Diseases, Hereditary · Retinal Disease · Retinal Degeneration · Vision Disorders · Eye Disorders Congenital (del registro, en inglés).

Fase
Fase 1/2
Estado
Sin noticias del promotor
Participantes
34
previstos
Centros
5
Fin del objetivo primario
may 2025
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2019.

Qué mide

Frequency of Adverse Events related to EDIT-101 (del registro, en inglés) (1 año)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of a single escalating doses of EDIT-101 administered via subretinal injection in participants with LCA10 caused by a homozygous or compound heterozygous mutation involving c.2991+1655A\>G in intron 26 of the CEP290 gene ("LCA10-IVS26").

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Todos los de EDIT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03872479), actualizada en dic 2022.