Calendario›RARE›UX053
UX053
Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of UX053 in Patients With Glycogen Storage Disease Type III (GSD III)
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Glycogen Storage Disease Type III (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 9
- Centros
- 6
- Fin del objetivo primario
- mar 2023
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2021.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Sponsor decision not related to safety concerns».
Qué mide
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious TEAEs, Deaths, Discontinuations, and/or Dose Changes (From first dose of study drug through the end of study (up to Day 90)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to evaluate the safety of UX053 in adults with Glycogen Storage Disease Type III (GSD III).
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| Bisphosphonate · Cosmic | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
| GTX-102 · Aspire | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jul 2026 (real) |
| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04990388), actualizada en abr 2024.