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GTX-102
A Study of the Safety and Tolerability of GTX-102 in Children With Angelman Syndrome
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Sindrome de Angelman.
Más ensayos de: Síndrome de Angelman.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 74
- Centros
- 25
- Fin del objetivo primario
- ene 2025
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en feb 2020.
Qué mide
Number of Participants with Adverse Events (AEs), Serious AEs (SAEs), Adverse Events of Special Interest (AESIs), AEs Leading to Discontinuation and Severity of AEs (del registro, en inglés) (hasta el dia 337)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to evaluate the safety and tolerability of multiple-ascending doses of GTX-102 administered by intrathecal (IT) injection to participants with Angelman Syndrome (AS).
Más ensayos de RARE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
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| Setrusumab · Orbit | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | oct 2025 (real) |
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| setrusumab | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2027 (prevista) |
| Triheptanoin | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2027 (prevista) |
| Adjuvant Immunomodulatory | Fase 3 | Reclutando por invitación | ago 2027 (prevista) |
Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04259281), actualizada en ene 2026.