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scAAV8OTC · CAPtivate
Safety and Dose-Finding Study of DTX301 (scAAV8OTC) in Adults With Late-Onset Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 16
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- dic 2021
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en jul 2017.
Qué mide
Number of Participants With Adverse Events (AEs), Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious Adverse Events (SAEs), Deaths, and TEAEs Leading to Discontinuation (AEs Prior to Dosing: From signing the informed consent form (ICF) to first dose of study drug. TEAEs: From first dose of study drug up to End of Study (Week 52).) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1/2, open-label, single arm, multicenter, safety and dose finding study of DTX301 in adults with late-onset OTC deficiency. The primary objective of the study is to determine the safety of single intravenous (IV) doses of DTX301.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02991144), actualizada en ene 2023.