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UX111
Phase I/II/III Gene Transfer Clinical Trial of scAAV9.U1a.hSGSH
Ensayo de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en MPS IIIA · Sindrome de Sanfilippo · Sanfilippo A · Mucopolisacaridosis III.
- Fase
- Fase 2/3
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 36
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- mar 2029
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en abr 2016.
Qué mide
Exposicion a heparan sulfato (HS) (disacarido) en liquido cefalorraquideo (LCR) (Up to Month 24 Visit) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se evalua la eficacia y seguridad de UX111 para el tratamiento de MPS IIIA.
Lo que dice el documentoto evaluate the efficacy and safety of UX111 for the treatment of MPS IIIA.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe main objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of UX111 for the treatment of MPS IIIA.
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Todos los de RARE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02716246), actualizada en sep 2026.