Saltar al contenido
PivotalWire
Viernes 2 oct 2026Ficha de empresa

Empresas›PRAX

PRAX · Praxis Precision Medicines, Inc.

preparados farmacéuticos · CIK 0001689548

Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) cotiza en el NASDAQ y se dedica a preparados farmacéuticos. Aquí están 96 documentos que ha presentado ante la SEC, desde 2 sep 2025. En sus informes aparecen frases que este sitio vigila: el ensayo no alcanzó su objetivo principal, designación de medicamento huérfano, designación de terapia innovadora (breakthrough) y revisión prioritaria de la fda. Están citadas literalmente más abajo.

Aguanta
10,5 trimestres
474,8 M$ en caja + 283,8 M$ en inversiones a corto a 30 jun 2026 · gasta 72,0 M$/trimestre
Dilución
+11,6%
entre 31 oct 2025 y 31 jul 2026
Sobre el capital
13,6%
en corto a 15 sep 2026, según FINRA
Próxima lectura
dic 2026
prevista por el promotor · 1.0mg · EMERALD
Último
14 ago 2026
Cambio en participación significativa

En esta ficha (en gris, lo que todavía no tenemos): Caja · Ensayos · Acciones · Cortas · Directivos · Accionistas · Documentos

Caja

Lo que la empresa declara tener en caja en cada cierre, según su propio balance. A trazo discontinuo, sumando las inversiones a corto plazo, que es lo que divide los trimestres de arriba.

De 4,3 M$ (30 sep 2019) a 474,8 M$ (30 jun 2026) en caja. Con las inversiones a corto, 758,6 M$ en el último balance. El eje empieza en cero. La línea discontinua se corta donde el balance no trae inversiones a corto que sepamos leer: no significa cero.

Con lo que gasta hoy, el dinero que declaro a 30 jun 2026 le da, a ese ritmo, para más allá de su siguiente lectura de resultados, que su promotor estima en dic 2026. Cuanto más allá está arriba, en trimestres: una fecha a años vista sería precisión falsa.

Ensayos clínicos

17 ensayos registrados en clinicaltrials.gov: 8 en marcha (reclutando, o con los pacientes que ya entraron en seguimiento) y 9 cerrados. Cada uno tiene su ficha aquí, en castellano. Qué significa cada estado.

EstadoFaseEnsayoLectura de resultados
Reclutando pacientesFase 230mg PRAX-628An Open Label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of PRAX-628 in Adults With Focal Onset or Tonic-Clonic Seizuresjul 2025 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro)
En marcha, sin reclutarFase 360 mg ulixacaltamidetemblor esencialoct 2025 (real)
En marcha, sin reclutarFase 2/3PRAX-562 · EMBOLDEncefalopatiа por SCN2A · Encefalopatia por SCN8Anov 2025 (real)
En marcha, sin reclutarFase 1/2PRAX-222A Clinical Trial of PRAX-222 in Pediatric Participants With Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathyabr 2026 (real)
En marcha, sin reclutarFase 31.0mg · EMERALDEncefalopatia epileptica y del desarrollo 1dic 2026 (prevista)
Reclutando pacientesFase 31mg elsunersenEncefalopatia epileptica · Encefalopatia por SCN2Adic 2026 (prevista)
En marcha, sin reclutarFase 340 mg · POWER2Epilepsia focalene 2027 (prevista)
Reclutando por invitaciónFase 3vormatrogineEpilepsia tonico-clonica · Crisis focal · Crisis generalizada primariamay 2028 (prevista)
Ver los 9 ya cerrados
EstadoFaseEnsayoLectura de resultados
CompletadoFase 2/320mg · POWER1Crisis focalmay 2026 (real)
CompletadoFase 1PRAX-628Voluntarios sanosjun 2025 (real)
Completadono aplicaA Prospective, Remote Observational Study in Pediatric Participants With Early-Onset SCN2A-Developmental and Epileptic Encephalopathymar 2023 (real)
CompletadoFase 2100 mg PRAX-944 · Essential1Temblor esencialfeb 2023 (real)
InterrumpidoFase 260 mg PRAX-114 or 40 mg PRAX-114A Clinical Trial of PRAX-114 in Participants With Post-Traumatic Stress Disorderago 2022 (real)
CompletadoFase 210 mg PRAX-114Trastorno depresivo mayorjul 2022 (real)
Retirado antes de empezarFase 210 mg PRAX-114Temblor esencialjun 2022 (real)
CompletadoFase 2/3PRAX-114Trastorno depresivo mayormay 2022 (real)
CompletadoFase 2Part A: 20 and 40 mg PRAX-944Temblor esencialmar 2022 (real)

Superar una fase no apaga la anterior: es normal ver el mismo fármaco en dos ensayos a la vez, cada uno en la suya, mientras el de antes sigue con los pacientes que ya entraron y no admite nuevos. La fecha de lectura marcada como prevista es una estimación del promotor, no un compromiso: se mueve, y moverse es a veces la noticia. Las marcadas como real ya han ocurrido.

Acciones en circulación

Cuántas acciones existen de esta empresa, según lo que ella misma declara en cada informe. Cada acción nueva reparte el mismo negocio entre más dueños: si la curva sube y tú no compras más, tu parte baja. Una biotecnológica sin ingresos casi solo puede financiarse emitiendo, así que subir no es por sí mismo una mala noticia — lo que se mira es cuánto y cuando. Qué significa cada documento.

De 38.261.893 (13 nov 2020) a 27.919.988 (31 jul 2026) acciones. El eje empieza en cero.

Posiciones cortas declaradas a FINRA

Qué es vender en corto. Lo que los miembros de FINRA declaran cada quincena sobre esta empresa. FINRA lo publica al septimo día hábil tras cada liquidación y el fichero llega aquí unos días después: lo que ves tiene entre dos y cuatro semanas, según cuando entro y cuánto falta para el siguiente. Aquí se publica el dato; no se interpreta.

Acciones cortas
3,8
M de acciones · 15 sep 2026
Sobre el capital
13,6%
de 27,9 M de acciones en circulación a 31 jul 2026
Variación
+54.946
acciones frente a la quincena anterior declarada
Días para cubrir
14,9
al volumen medio declarado

El porcentaje es sobre las acciones en circulación, que no es lo mismo que el capital flotante: el flotante descuenta lo que tienen iniciados y accionistas restringidos, así que siempre es menor y el porcentaje sobre el sería mayor. No lo publicamos porque la SEC solo da el flotante en dólares y una vez al año, y pasarlo a acciones pediría el precio de ese día.

Ver las 2 quincenas anteriores
QuincenaAcciones cortasSobre el capitalVariaciónDías para cubrir
31 ago 20263,7 M13,4%+26.05910,2
14 ago 20263,7 M13,3%+58.2077,8

Fuente: el fichero de FINRA de esa quincena, que es lo que se lee aquí, donde esa quincena figura como PRAX.

Qué hacen sus directivos con sus acciones

Compras y ventas a precio de mercado, declaradas en el formulario 4 de la SEC. No salen las concesiones de acciones, los ejercicios de opciones ni las entregas para pagar impuestos: son retribución, no una opinión sobre la empresa. El cargo va como lo escribe el formulario, en inglés; cuando no lo declara ponemos el papel en castellano.

FechaQuiénQué hizoAccionesPrecio
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-1837315,70 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-11.279314,90 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-1504313,66 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-11.004312,83 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-12.854311,91 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-11.750310,89 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-1999309,38 $
24 jun 2026DeSimone Jill consejerovende plan 10b5-11.240308,24 $

Se enseñan las 8 más recientes de 28 operaciones de mercado declaradas.

La marca PLAN 10B5-1 es del propio formulario: dice que la operación venia de un plan escrito de antemano, a fechas fijas. Solo se marca cuando el declarante lo declara; que no aparezca no significa que no lo hubiera.

Quién tiene más del 5%

Lo declara el propio accionista ante la SEC al cruzar ese umbral, y después cada vez que su posición cambia de forma significativa. De cada grupo, su última declaración. Solo desde diciembre de 2024: es cuando la SEC hizo obligatorio presentar estas declaraciones en formato estructurado. Las anteriores son documentos de texto libre y no se leen aquí, así que un accionista que declaro antes y no ha vuelto a hacerlo NO sale. ⚠️ Y cada declarante calcula su porcentaje a su manera —unos sobre las acciones en circulación y otros añadiendo los derechos que podrían ejercer—, así que dos cifras de la misma empresa no son estrictamente comparables.

Quién declaraTipoDel capitalAccionesDeclarado el
FMR LLC y 1 más del mismo grupo: Abigail P. Johnson13G · 1ª enmienda7,70%2.156.3436 may 2026
Perceptive Advisors LLC y 2 más del mismo grupo: Joseph Edelman · Perceptive Life Sciences Master Fund, Ltd.13G · 1ª enmienda7,20%1.995.98617 feb 2026
This Schedule 13G is being filed jointly by Baker Bros. y 4 más del mismo grupo: Baker Bros. Advisors LP · Baker Bros. Advisors (GP) LLC · Julian C. Baker …13G6,30%1.753.19815 may 2026
Vanguard Capital Management13G5,09%1.419.32330 abr 2026
Janus Henderson Group plc y 2 más del mismo grupo: JANUS HENDERSON GROUP PLC · Janus Henderson Biotech Innovation Master Fund Ltd13G · 3ª enmienda—2.763.85914 nov 2025
Morgan Stanley y 1 más del mismo grupo: Morgan Stanley Capital Services LLC13G · 1ª enmienda—617.9807 nov 2025
ORBIS INVESTMENT MANAGEMENT LTD y 2 más del mismo grupo: ORBIS INVESTMENT MANAGEMENT LTD · Allan Gray Australia Pty Ltd13G · 2ª enmienda—1.526.68014 ago 2026
Point72 Asset Management, L.P. y 5 más del mismo grupo: Point72 Capital Advisors, Inc. · Point72 Biotech Private Investments, LLC · Differentiated Ventures Investments, LLC …13G · 8ª enmienda—015 may 2026

Han bajado del 5%

Su última declaración ya queda por debajo del umbral: es la de salida, y después no tienen obligación de volver a declarar.

Quién declaraTipoDel capitalAccionesDeclarado el
T. Rowe Price Associates, Inc.13G · 1ª enmienda4,80%1.003.54514 nov 2025
Cormorant Asset Management, LP y 1 más del mismo grupo: Bihua Chen13G · 6ª enmienda4,00%1.000.00014 nov 2025
Adage Capital Management, L.P. y 2 más del mismo grupo: Robert Atchinson · Phillip Gross13G · 4ª enmienda3,83%965.31312 feb 2026
The Vanguard Group13G · 2ª enmienda0,00%027 mar 2026

Un — en el porcentaje significa que el documento no trae una cifra que se pueda leer —a veces remite a la portada en texto libre—, nunca «cero»; en Acciones, que el declarante no puso el número; y en Quién declara, que en vez de un nombre escribió un párrafo entero del formulario y preferimos no publicarlo antes que publicar eso como si fuera un nombre.

El sector se mira también en conjunto, en las herramientas: el radar de dilución ordena por los trimestres de caja que quedan, el ranking de posiciones cortas por días para cubrir, las operaciones de directivos por fecha, los accionistas de más del 5% por lo que declaran, y el calendario por la fecha que cada promotor estima para su siguiente lectura. Son listas del sector: sale quien tiene ese dato declarado. Piden cuenta.

Documentos presentados ante la SEC96

Se enseñan los 40 más recientes.

Va en color lo que cambia el capital o avisa de un riesgo: las emisiones con precio (424B1, 424B2, 424B4 y 424B5), los 8-K con item 1.02, 1.03, 2.04, 3.01, 3.02 y 4.02, y cualquier documento en el que haya aparecido una frase vigilada, que va citada debajo. Lo demás va en tinta normal. Una cita marcada «por primera vez» es una frase que no estaba en el informe previo del mismo tipo de esa empresa. La etiqueta del formulario lleva a su explicación.

2026

  1. SC 13G/ACambio en participación significativaEDGAR
  2. 10-QInforme trimestralEDGAR
  3. 8-KResultadosEDGAR

    La FDA no identifico hasta la fecha problemas mayores de seguridad o eficacia y no planea solicitar una reunion de comite asesor, con fecha PDUFA fijada para el 29 de enero de 2027.

    Lo que dice el documentoFDA identified no major safety or efficacy concerns to date and does not plan to request an advisory committee meeting; PDUFA date of January 29, 2027 Mid-cycle meeting completed for relutrigine;

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

    …orientar el estado de hiperexcitabilidad de los canales de sodio en epilepsias comunes del adulto. •En junio, Praxis anunció los resultados principales del estudio POWER1 de Fase 2/3 en pacientes altamente refractarios con FOS. •El estudio no cumplió su criterio de valoración primario de reducción de la frecuencia de crisis focales mensuales respecto al valor basal en la semana 12. •El estudio cumplió el criterio de valoración secundario, con un número significativo de pacientes que lograron una reducción ≥50% en la frecuencia de crisis. •Praxis…

    Lo que dice el documentotarget the hyperexcitable state of sodium-channels in adult common epilepsies. •In June, Praxis announced topline results from the POWER1 Phase 2/3 study in highly refractory patients with FOS. •The study did not meet its primary endpoint of reduction in monthly focal seizure frequency from baseline at Week 12. •The study met the secondary endpoint, with a significant number of patients achieving ≥50% reduction in seizure frequency. •Praxis

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

    Relutrigine ha recibido de la FDA las designaciones de medicamento huerfano y de enfermedad pediatrica rara para SCN2A-DEE, SCN8A-DEE y sindrome de Dravet, y de la EMA la designacion de terapia innovadora y de medicamento huerfano.

    Lo que dice el documentoRelutrigine has received Orphan Drug Designation (ODD) and Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for the treatment of SCN2A-DEE, SCN8A-DEE and Dravet syndrome; as well as Breakthrough Therapy Designation (BTD), and ODD from the European Medicines Agency for the treatment of SCN2A-DEE and SCN8A-DEE.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

    Praxis recibio su tercera designacion de terapia innovadora (Breakthrough Therapy) tras los resultados positivos de la parte A del ensayo EMBRAVE de elsunersen para convulsiones asociadas a SCN2A DEE.

    Lo que dice el documentoPraxis received its third Breakthrough Therapy Designation following the positive results from the EMBRAVE Part A trial of elsunersen for the treatment of seizures associated with SCN2A DEE caused by gain of function variants Cash and investments of approximately $1.4 billion as of June 30, 2026 maintains runway into 2028 Conference call today, August 6, 2026, at 8:30am BOSTON, August 6, 2026— Praxis Precision Medicines, Inc.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

  4. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Souza Marcio (consejero delegado):

    • donacion, 20.521 acciones a 0,00 $.
    • donacion, 2.600 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  5. 8-KOtros hechos relevantesEDGAR
  6. 8-KHecho relevanteEDGAR
  7. 8-KOtros hechos relevantesEDGAR
  8. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    DeSimone Jill (consejero):

    • ejercicio de opción, 8.566 acciones a 44,25 $ · de un plan 10b5-1 escrito de antemano.
    • ejercicio de opción, 3.034 acciones a 147,30 $ · de un plan 10b5-1 escrito de antemano.
    • vende 10 acciones a 301,44 $ · de un plan 10b5-1 escrito de antemano.
    • vende 120 acciones a 303,13 $ · de un plan 10b5-1 escrito de antemano.
    • vende 320 acciones a 305,31 $ · de un plan 10b5-1 escrito de antemano.
    • Y 9 operaciones más, en el documento original.
  9. 144Aviso de venta de acciones restringidasEDGAR
  10. 8-KOtros hechos relevantesEDGAR

    La FDA concedió la Designación de Terapia Innovadora a elsunersen (PRAX-222) para las convulsiones asociadas a la encefalopatía epiléptica y del desarrollo por SCN2A.

    Lo que dice el documentothe U.S. Food and Drug Administration has granted Breakthrough Therapy Designation (“BTD”) for elsunersen (PRAX-222), an antisense oligonucleotide for the treatment of seizures associated with SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy (“DEE”) caused by Gain of Function variants in SCN2A.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Ver los 30 anteriores

2026

  1. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Kindler Jeffrey B (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  2. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    DeSimone Jill (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  3. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Arbuckle Stuart A (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  4. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Norden Gregory (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  5. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Chodakewitz Jeffrey (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  6. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Cudkowicz Merit Ester (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  7. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Young William D (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  8. 8-KHecho relevanteEDGAR
  9. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Mitchell Dean J (consejero):

    • concesión de acciones, 1.371 acciones a 0,00 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  10. 8-KOtros hechos relevantesEDGAR
  11. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Kelly Timothy Edwin (director financiero):

    • concesión de acciones, 121 acciones a 167,94 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  12. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Nemiroff Alex (directivo):

    • concesión de acciones, 78 acciones a 167,94 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  13. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Souza Marcio (consejero delegado):

    • concesión de acciones, 126 acciones a 167,94 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  14. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Sniecinski Megan (director de operaciones):

    • concesión de acciones, 89 acciones a 167,94 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  15. 4Operación de un directivo o accionista significativoEDGAR

    Mastrocola Lauren (directivo):

    • concesión de acciones, 127 acciones a 167,94 $.
    • Ninguna es una compra ni una venta en bolsa.
  16. SC 13G/ACambio en participación significativaEDGAR
  17. SC 13GCambio en participación significativaEDGAR
  18. SC 13G/ACambio en participación significativaEDGAR
  19. 8-KResultadosEDGAR

    La FDA aceptó la solicitud de nuevo fármaco para ulixacaltamide en temblor esencial con una fecha objetivo PDUFA del 29 de enero de 2027.

    Lo que dice el documentoFDA accepted the new drug application (NDA) for ulixacaltamide in Essential Tremor with a PDUFA target action date of January 29, 2027

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

    Relutrigine ha recibido de la FDA las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara para SCN2A-DEE, SCN8A-DEE y el síndrome de Dravet.

    Lo que dice el documentoRelutrigine has received Orphan Drug Designation (ODD) and Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for the treatment of SCN2A-DEE, SCN8A-DEE and Dravet syndrome; as well as Breakthrough Therapy Designation (BTD), and ODD from the European Medicines Agency for the treatment of SCN2A-DEE and SCN8A-DEE.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

    Ulixacaltamide recibió la designación de Terapia Innovadora de la FDA en diciembre de 2025.

    Lo que dice el documentowas granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA in December 2025

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

    La FDA aceptó con revisión prioritaria la solicitud de nuevo fármaco de relutrigine para el tratamiento de las DEE por SCN2A y SCN8A, con fecha objetivo PDUFA del 27 de septiembre de 2026.

    Lo que dice el documentoThe FDA has accepted with priority review the relutrigine NDA for the treatment of SCN2A and SCN8A DEEs, with a PDUFA target action date of September 27, 2026.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

  20. 10-QInforme trimestralEDGAR

    La compañía tuvo una pérdida neta de 92,6 millones de dólares en el periodo señalado.

    Lo que dice el documentoincluding a net loss of $92.6 million for the three months ended March 31, 2026.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

  21. SC 13G/ACambio en participación significativaEDGAR
  22. SC 13GCambio en participación significativaEDGAR
  23. DEF 14AConvocatoria de junta de accionistasEDGAR
  24. DEFA14AMaterial adicional para la junta de accionistasEDGAR
  25. 8-KOtros hechos relevantesEDGAR
  26. 8-KOtros hechos relevantesEDGAR

    La FDA aceptó para revisión prioritaria la solicitud de nuevo medicamento (NDA) de relutrigine, con una fecha de acción objetivo fijada para el 27 de septiembre de 2026.

    Lo que dice el documentoThe U.S. Food and Drug Administration (the “FDA”) has accepted for priority review the Company’s New Drug Application for relutrigine for the treatment of SCN2A and SCN8A DEEs. The FDA has set a target action date under the Prescription Drug User Fee Act of September 27, 2026.

    Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

  27. SC 13G/ACambio en participación significativaEDGAR
  28. S-8Registro de acciones para empleadosEDGAR
  29. 10-KInforme anualEDGAR
  30. 8-KResultadosEDGAR
    En el documentoDesignación de medicamento huérfanotexto original ▸…tolerated, robust, short- and long-term improvement in motor seizures in a heavily pre-treated population, alongside maintained seizure freedom in some patients with SCN2A- and SCN8A-DEE. Relutrigine has received Orphan Drug Designation (ODD) and Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for the treatment of SCN2A-DEE, SCN8A-DEE and Dravet syndrome; as well as Breakthrough Therapy Designation (BTD), and ODD from the European Medicines…
    En el documentoDesignación de terapia innovadora (breakthrough)texto original ▸…underscored by the interest from over 200,000 patients in the Essential3 program. Ulixacaltamide was the first investigational therapy to demonstrate positive results in a Phase 3 program in ET and was granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA in December 2025. •In October 2025, Praxis announced positive topline results from both Phase 3 studies in the ESSENTIAL3 program. •Following a positive pre-NDA meeting with the FDA in December…