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VCA-894A
Treatment of Charcot-Marie-Tooth Disease, Axonal, Type 2S (CMT2S) in an Individual Patient
Ensayo de Vanda Pharmaceuticals Inc. en Charcot Marie Tooth Disease (CMT) · Neuromuscular Diseases (NMD) (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 1
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- mar 2027
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2025.
Qué mide
Assessment of safety of therapy with VCA-894A when administered via intrathecal injection, as measured by the incidence of adverse events. (del registro, en inglés) (631 dias)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an 'N of 1', open-label, single center study to evaluate the safety of therapy with VCA-894A, an ASO designed to rescue and restore the activity of IGHMBP2, when administered by intrathecal injection.
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Todos los de VNDA, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07223632), actualizada en ago 2026.