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DNL126
Study of DNL126 in Pediatric Participants With Mucopolysaccharidosis Type IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A)
Ensayo de Denali Therapeutics Inc. en Mucopolysaccharidosis Type IIIA (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 20
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- ago 2028
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2023.
Qué mide
Change from baseline in the natural logarithm of cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (del registro, en inglés) (49 semanas)
Qué se prueba
El estudio evalua la seguridad, tolerabilidad, farmacocinetica, farmacodinamica y eficacia clinica de DNL126 en participantes con sindrome de Sanfilippo tipo A.
Lo que dice el documentoto assess the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and clinical efficacy of DNL126 in participants with Sanfilippo syndrome Type A (MPS IIIA).
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a multicenter, open-label, Phase 1/2 study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and clinical efficacy of DNL126 in participants with Sanfilippo syndrome Type A (MPS IIIA). The core study period is 25 weeks (approximately 6 months); followed by an open-label extension (OLE), which extends through Week 97 (approximately 18 months); and a long-term extension (LTE), which extends through Week 193 (Year 4). Participants with MPS IIIA will be enrolled in two planned cohorts, and additional participants with MPS IIIA may be enrolled in three optional cohorts.
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Todos los de DNLI, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06181136), actualizada en jul 2026.