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KUVAN · ROSEKA

Retrospective Observational Safety Effectiveness With Kuvan in hpA

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Tetrahydrobiopterin Deficiency (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
Completado
Participantes
26
previstos
Centros
1
Fin del objetivo primario
mar 2018
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en oct 2017.

Qué mide

Diagnosis on BH4 deficiency based on medical history - laboratory testing results indicating sub-type (% in each sub-type) • Incidents and severity of AE reported (% of incident / % of each severity) (2010-2015) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroA retrospective study to collect the effectiveness and safety data of the past treatment with KUVAN in Chinese patients with HPA caused by BH4 deficiency. The data was collected from relevant past medical history and past clinical and safety assessments.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03864029), actualizada en mar 2019.