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Pegvaliase · PEGASUS
Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Pegvaliase in Adolescents (Ages 12-17) With Phenylketonuria
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Fenilcetonuria (PKU).
Más ensayos de: Fenilcetonuria.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 55
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- ene 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en jun 2022.
Qué mide
Cambio desde el valor basal en la concentración de Phe en sangre tras 72 semanas (promedio de la semana 69 y la semana 73) en el estudio. (Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se prueban inyecciones de pegvaliasa en unos 54 adolescentes con PKU, evaluando su seguridad y eficacia en un estudio abierto y aleatorizado de Fase 3.
Lo que dice el documentoThis is a Phase 3 open-label randomized controlled study enrolling approximately 54 adolescents with PKU. The study is designed to assess the safety and efficacy of pegvaliase injections.
Traducción automática (claude-sonnet-5), con la cita comprobada contra el documento y revisada por una persona.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05270837), actualizada en jun 2026.