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Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN
Phase 3 Study for Efficacy and Safety Outcomes Data in Japanese Patients With Severe Hemophilia A
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Hemofilia A.
Más ensayos de: Hemofilia A.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 6
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- abr 2025
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2023.
Qué mide
Cambio en la actividad del factor VIII de coagulacion humano (hFVIII), medida mediante ensayo de sustrato cromogenico, durante las semanas 49 a 52 posteriores a la infusion de BMN 270 respecto al valor basal. (52 semanas)
Qué se prueba
Se prueba valoctocogene roxaparvovec en pacientes japoneses con hemofilia A grave, para evaluar seguridad y eficacia.
Lo que dice el documentoevaluate the safety and effectiveness of valoctocogene roxaparvovec in Japanese patients with severe hemophilia A.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase III clinical study will evaluate the safety and effectiveness of valoctocogene roxaparvovec in Japanese patients with severe hemophilia A.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06224907), actualizada en mar 2026.