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Pegvaliase

Safety and Efficacy of Self Administered Injections of Pegvaliase (>40mg/Day Dose) in Adults With PKU

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Fenilcetonuria.

Más ensayos de: Fenilcetonuria.

Fase
Fase 3
Estado
Completado
Participantes
37
previstos
Centros
17
Fin del objetivo primario
ene 2021
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2018.

Qué mide

Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) as Assessed by CTCAE v5.0 (Up to Day 741 (approximately Week 106)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 3 open-label extension study enrolling adult patients with PKU who were previously treated with pegvaliase in Studies PAL-003 (NCT00924703) or 165-302 (NCT02468570). The study is designed to evaluate the long-term safety and efficacy of pegvaliase administered at doses \> 40 mg/day to 60 mg/day.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03694353), actualizada en feb 2022.