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BMN 190 recombinant human…
A Safety, Tolerability, and Efficacy Study of BMN 190 in Pediatric Patients < 18 Years of Age With CLN2 Disease
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Jansky-Bielschowsky Disease · Batten Disease · Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2 · CLN2 Disease · CLN2 Disorder (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 14
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- abr 2022
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2016.
Qué mide
Motor Language (ML) Scale: Rate of Decline in the 0 to 6-point ML Score. (Baseline to Last assessment (Week 169)) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase 2 open-label, multicenter study will evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BMN 190 intracerebroventricular (ICV) administration every other week (qow) for a period of 144 weeks, in patients with CLN2. The study is designed to assess disease progression in CLN2 patients treated with BMN 190 compared to natural history data from untreated historical controls.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02678689), actualizada en ene 2025.