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valoctocogene roxaparvovec
Gene Therapy Study in Severe Haemophilia A Patients (270-201)
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Severe Haemophilia A (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 15
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- feb 2024
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2015.
Qué mide
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (Approximately up to 7 years after dosing) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is being conducted by BioMarin Pharmaceutical Inc. as an open label, dose escalation study in order to determine the safety and efficacy of valoctocogene roxaparvovec (an Adenovirus-Associated Virus based gene therapy vector in participants with severe haemophilia A.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02576795), actualizada en mar 2025.