Calendario›BMRN›Sapropterin · SIGNAL
Sapropterin · SIGNAL
Sapropterin on Cognitive Abilities in Young Adults With Phenylketonuria
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Fenilcetonuria.
Más ensayos de: Fenilcetonuria.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 2
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- nov 2014
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego. Comenzó en feb 2014.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Recruitment challenges».
Qué mide
Number of Subjects With Adverse Events (AEs), Serious AEs (SAEs), AEs Leading to Death and AEs Leading to Discontinuation (Screening up to 24 weeks + 4-week follow-up) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 2a multicenter, double-blind, placebo-controlled, randomized, 2-arm pilot trial designed to assess the effect of sapropterin on cognitive abilities in young adults with Phenylketonuria (PKU) over a 26-week treatment period.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Pegvaliase · PEGASUS | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2025 (real) |
| Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2025 (real) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | Reclutando pacientes | jun 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide · CANOPY-HCH-3 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BMN 349 | Fase 1 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | mar 2027 (prevista) |
Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01977820), actualizada en ene 2018.