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BMN 190
A Phase 1/2 Open-Label Dose-Escalation Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Intracerebroventricular BMN 190 in Patients With Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN2) Disease
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Enfermedad de Jansky-Bielschowsky · Enfermedad de Batten · Lipofuscinosis neuronal ceroidea infantil tardia tipo 2 · Enfermedad CLN2.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 24
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- nov 2015
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2013.
Qué mide
Puntuacion de la escala Motor-Language (ML) durante el periodo de dosificacion de 300 mg (Baseline, Week 49/Last Assessment) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to determine whether BMN 190 is safe and effective in the treatment of patients with Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2 (CLN2) disease.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01907087), actualizada en mar 2019.