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BMN 110

Study of BMN 110 in Pediatric Patients < 5 Years of Age With Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome)

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Mucopolysaccharidosis IVA · Morquio A Syndrome · MPS IVA (del registro, en inglés).

Más ensayos de: Síndrome de Morquio A.

Fase
Fase 2
Estado
Completado
Participantes
15
previstos
Centros
5
Fin del objetivo primario
feb 2016
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en oct 2011.

Qué mide

To Evaluate Safety and Tolerability of Infusions of BMN 110 at a Dose of 2.0 mg/kg/Week Over a 52-week Period in MPS IVA Subjects Less Than 5 Years of Age at Time of First Study Drug Infusion (del registro, en inglés) (52 semanas)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis open-label Phase 2 study will evaluate the safety and efficacy of weekly 2.0 mg/kg/wk infusions of BMN 110 in pediatric patients, less than 5 years of age at the time of administration of the first dose of study drug, diagnosed with MPS IVA (Morquio A Syndrome) for up to 208 weeks.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01515956), actualizada en jul 2017.