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sapropterin dihydrochloride · PKU-015
Effect of Kuvan on Neurocognitive Function, Blood Phenylalanine Level, Safety, and Pharmacokinetics in Children With PKU
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Fenilcetonuria.
Más ensayos de: Fenilcetonuria.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 95
- Centros
- 19
- Fin del objetivo primario
- sep 2018
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en feb 2009.
Qué mide
Puntuacion del Cociente de Inteligencia de Escala Completa (FSIQ) (Assessments through 84 months.) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Estudio multicéntrico de etiqueta abierta diseñado para evaluar la seguridad de Kuvan y su efecto en la función neurocognitiva, concentración de fenilalanina en sangre y crecimiento en niños con fenilcetonuria de cero a seis años.
Lo que dice el documentomulticenter, open label study is designed to evaluate the safety of Kuvan® and its effect on neurocognitive function, blood Phe concentration, and growth in children with PKU who are 0-6 years old.
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis multicenter, open label study is designed to evaluate the safety of Kuvan® and its effect on neurocognitive function, blood Phe concentration, and growth in children with PKU who are 0-6 years old.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00838435), actualizada en dic 2020.