Calendario›BMRN›Phenoptin
Phenoptin
Safety and Efficacy Study of Phenoptin in Subjects With Hyperphenylalaninemia Due to BH4 Deficiency
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Tetrahydrobiopterin Deficiencies · Hyperphenylalaninemia, Non-Phenylketonuric (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 12
- Centros
- 10
- Fin del objetivo primario
- jun 2009
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ago 2006.
Qué mide
Blood Phenylalanine(Phe) Levels Measured at Specified Timepoints (At Baseline, Week 4 through Extension Week 130) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the ability of Phenoptin to control blood phenylalanine levels in subjects who have hyperphenylalaninemia due to a primary BH4 deficiency and to evaluate the safety of Phenoptin in this population. Some subjects were receiving non-registered formulations of BH4 at enrollment and this treatment was suspended after Part 1 and within one day the subjects started Phenoptin at approximately the same dose.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Pegvaliase · PEGASUS | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2025 (real) |
| Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2025 (real) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | Reclutando pacientes | jun 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide · CANOPY-HCH-3 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BMN 349 | Fase 1 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | mar 2027 (prevista) |
Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00355264), actualizada en sep 2020.