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Mitapivat · ENERGIZEKids
A Study to Investigate the Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With α- or β-Non-Transfusion-Dependent Thalassemia
Ensayo de AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. en Alfa-talasemia no dependiente de transfusion · Beta-talasemia no dependiente de transfusion.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 45
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- mar 2029
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en sep 2026.
Qué mide
Porcentaje de participantes que lograron una respuesta de hemoglobina (Hb) (inicio y de la semana 12 a la semana 24)
Qué se prueba
El ensayo compara mitapivat frente a placebo respecto a la anemia en participantes pediátricos con talasemia alfa o beta no dependiente de transfusiones.
Lo que dice el documentocompare the effect of mitapivat versus placebo on anemia in pediatric participants with alpha- or beta-non-transfusion-dependent thalassemia.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to compare the effect of mitapivat versus placebo on anemia in pediatric participants with alpha- or beta-non-transfusion-dependent thalassemia.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07517133), actualizada en sep 2026.