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Mitapivat · ACTIVATE-Kids
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With Pyruvate Kinase Deficiency (PKD) Who Are Not Regularly Transfused, Followed by a 5-Year Extension Period
Ensayo de AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. en Deficiencia de piruvato cinasa pediatrica · Anemia hemolitica pediatrica.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 30
- Centros
- 19
- Fin del objetivo primario
- dic 2024
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en jun 2022.
Qué mide
Porcentaje de participantes que logran una respuesta de hemoglobina (Hb) (Baseline up to Week 20) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se evaluan la eficacia y la seguridad de mitapivat administrado por via oral frente a placebo en participantes pediatricos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones de sangre de forma regular.
Lo que dice el documentowill evaluate the efficacy and safety of orally administered mitapivat as compared with placebo in pediatric participants with pyruvate kinase deficiency (PKD) who are not regularly receiving blood transfusions. Participants will be randomized 2:1 to receive either mitapivat or matching placebo.
Traducción automática (claude-sonnet-5), con la cita comprobada contra el documento y revisada por una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroStudy ACTIVATE-Kids (AG348-C-023) will evaluate the efficacy and safety of orally administered mitapivat as compared with placebo in pediatric participants with pyruvate kinase deficiency (PKD) who are not regularly receiving blood transfusions. Participants will be randomized 2:1 to receive either mitapivat or matching placebo. Randomization will be stratified by age (1 to \< 6 years, 6 to \< 12 years, 12 to \< 18 years). Participants will be dosed by age and weight during a double-blind period consisting of an 8-week dose titration period followed by a 12-week fixed-dose period. Participants who complete the double-blind period will be eligible to receive mitapivat for up to 5 years in the open-label extension (OLE) period.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05175105), actualizada en ago 2026.