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Mitapivat · ACTIVATE-KidsT
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Mitapivat in Pediatric Participants With Pyruvate Kinase Deficiency (PKD) Who Are Regularly Transfused, Followed by a 5-Year Extension Period
Ensayo de AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. en Deficiencia de piruvato quinasa pediatrica · Anemia hemolitica pediatrica.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 49
- Centros
- 22
- Fin del objetivo primario
- may 2024
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en jun 2022.
Qué mide
Porcentaje de participantes que logran una respuesta de reduccion de transfusion (TRR) (de la semana 9 a la semana 32)
Qué se prueba
Se evaluan la eficacia y la seguridad del tratamiento con mitapivat frente a placebo en participantes pediatricos con deficiencia de piruvato cinasa que reciben transfusiones de sangre de forma regular.
Lo que dice el documentois a multicenter study designed to evaluate the efficacy and safety of treatment with mitapivat compared with placebo in pediatric participants with pyruvate kinase deficiency (PK deficiency) who are regularly receiving blood transfusions. Participants will be randomized 2:1 to receive either mitapivat or matching placebo.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroACTIVATE-KidsT (AG348-C-022) is a multicenter study designed to evaluate the efficacy and safety of treatment with mitapivat compared with placebo in pediatric participants with pyruvate kinase deficiency (PK deficiency) who are regularly receiving blood transfusions. Participants will be randomized 2:1 to receive either mitapivat or matching placebo. Randomization will be stratified by age (1 to \< 6 years, 6 to \< 12 years, 12 to \< 18 years) and splenectomy status. Participants will be dosed by age and weight during a double-blind period consisting of an 8-week dose titration period followed by a 24-week fixed-dose period. Participants who complete the double-blind period will be eligible to receive mitapivat in the open-label extension (OLE) period.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05144256), actualizada en sep 2026.