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BMN 333 · ASPEN

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Acondroplasia.

Fase: Fase 2/3
Estado: Reclutando pacientes
Participantes: 160
Centros: 28
Fin del objetivo primario: jun 2029

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, simple ciego. Comenzó en abr 2026.

Qué mide

Fase 2: Velocidad de crecimiento anualizada (AGV) predicha en la semana 52 (basada en la AGV en las semanas 26, 39 y 52 [datos acumulativos disponibles]) (52 semanas)

Qué se prueba

Se prueba BMN 333 en niños con acondroplasia que no han recibido tratamiento previo, en un estudio aleatorizado y controlado con comparador activo que combina fases 2 y 3.

Lo que dice el documentoThis is a multicenter, multinational, randomized, active-controlled, operationally seamless Phase 2/3 study of BMN 333 in treatment-naïve pediatric participants with achondroplasia (ACH). The study consists of a Phase 2 part and a Phase 3 part.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

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Todos los de BMRN, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07441876), actualizada en sep 2026.