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GRIT-PKP2

Long-term Follow-up Study of Gene Therapy for Arrhythmogenic Cardiomyopathy Due to a Plakophilin-2 Pathogenic Variant

Ensayo de Lexeo Therapeutics, Inc. en Arrhythmogenic Cardiomyopathy · PKP2-ACM · PKP2-ARVC (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
Reclutando por invitación
Participantes
10
previstos
Centros
1
Fin del objetivo primario
ago 2030
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en ago 2025.

Qué mide

Percentage of subjects who experienced at least 1 treatment emergent adverse event (TEAE) and/or 1 treatment emergent serious adverse event (TESAE). (del registro, en inglés) (4 años)

Qué se prueba

Se hace seguimiento de la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de LX2020 para el tratamiento de la miocardiopatia arritmogenica causada por una variante patogenica del gen PKP2.

Lo que dice el documentoassess the long-term safety and tolerability of LX2020 for the treatment of arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) due to a plakophilin-2 gene (PKP2) pathogenic variant (PKP2-ACM).

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this Phase 1/2 long-term follow-up (LTFU) study is to assess the long-term safety and tolerability of LX2020 for the treatment of arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) due to a plakophilin-2 gene (PKP2) pathogenic variant (PKP2-ACM).

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Todos los de LXEO, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07050160), actualizada en nov 2025.