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Low dose LX2006
Gene Therapy for Cardiomyopathy Associated With Friedreich's Ataxia
Ensayo de Lexeo Therapeutics, Inc. en Friedreich Ataxia · Cardiomyopathy, Secondary (del registro, en inglés).
Más ensayos de: Ataxia de Friedreich.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 8
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- sep 2029
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ago 2022.
Qué mide
Treatment-emergent adverse events (TEAEs) and Treatment-emergent serious events (TESAEs) (Change from baseline to end of year 5 post dose) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Se evalua la seguridad y eficacia de LX2006 en participantes con ataxia de Friedreich y evidencia de miocardiopatia.
Lo que dice el documentostudy of the safety and efficacy of LX2006 for participants who have Friedreich's Ataxia with evidence of cardiomyopathy. The study will evaluate up to three doses of single administration of LX2006 (AAVrh.10hFXN), an adeno-associated virus (AAV) gene therapy designed to intravenously deliver the human frataxin (hFXN) gene to cardiac cells over a 52-week period.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1/2, open-label, dose-ascending, multicenter study of the safety and efficacy of LX2006 for participants who have Friedreich's Ataxia with evidence of cardiomyopathy. The study will evaluate up to three doses of single administration of LX2006 (AAVrh.10hFXN), an adeno-associated virus (AAV) gene therapy designed to intravenously deliver the human frataxin (hFXN) gene to cardiac cells over a 52-week period. Long-term safety and efficacy will be evaluated for an additional 4-years for a total of 5-years post LX2006 treatment.
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Todos los de LXEO, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05445323), actualizada en dic 2025.