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SRP-9005 · COMPASS

A Study of SRP-9005 in Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5 Pediatric and Adult Participants

Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Distrofias musculares de cinturas.

Fase
Fase 3
Estado
Retirado antes de empezar
Centros
1
Fin del objetivo primario
nov 2030
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en jun 2025.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Study was Withdrawn per Sponsor decision.».

Qué mide

Parte A: Numero de participantes con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) (del inicio al mes 60)

Qué se prueba

Se prueba una dosis única sistémica de SRP-9005 en participantes pediátricos y adultos con distrofia muscular de cinturas tipo 2C/R5.

Lo que dice el documentoThis is a study of a single systemic dose of SRP-9005 in pediatric and adult participants with limb girdle muscular dystrophy type 2C/R5 (LGMD2C/R5).

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a study of a single systemic dose of SRP-9005 in pediatric and adult participants with limb girdle muscular dystrophy type 2C/R5 (LGMD2C/R5). It is comprised of 2 parts (Part A, Part B) that will assess safety and efficacy.

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Todos los de SRPT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06952686), actualizada en ago 2025.